← Каталог соединений
C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S
Органическое
Нусинерсен
- Формула
- C₂₃₄H₃₄₀N₆₁O₁₂₈P₁₇S
- Молярная масса
- 7127 г/моль
- Функциональная группа
- антисмысловой олигонуклеотид
- CAS
- 1258984-36-9
Массовый состав
Применение
- лечение спинальной мышечной атрофии (СМА)
О веществе
Нусинерсен — синтетический антисмысловой олигонуклеотид, применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Представляет собой модифицированную РНК, комплементарную пре-мРНК гена SMN2, что способствует включению экзона 7 и увеличению продукции функционального белка SMN. Вводится интратекально. Является высокомолекулярным соединением (молярная масса ~7127 г/моль).
Идентификаторы
- CAS
- 1258984-36-9
- PubChem
- CID 131801471
- Wikidata
- Q25105466
- InChIKey
- WWFDJIVIDXJAQR-FFWSQMGZSA-N